辉瑞公司称，在一项后期试验中，其治疗杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)的实验性基因疗法与安慰剂相比未能改善患者的运动功能。DMD是一种遗传性肌肉萎缩症，大多数患者缺乏保持肌肉完整的蛋白质营养不良蛋白。据估计，全球每名男婴中就有1人患有这种疾病。在研究的次要目标（如缩短患者从地上爬起来所需的时间或提高10米跑步或步行的速度）方面，该疗法与安慰剂相比也没有显示出明显的差异。该试验的主要目标是改善能行走的DMD患者的运动速度和功能。试验结果标志着辉瑞公司的又一次挫折，由于需求急剧下降，数十亿美元的COVID-19产品销售额蒸发，该公司需要从新药中获得收入。辉瑞将继续密切监控所有参加后期研究的参与者，并正在评估该项目下一步的适当措施。
本文源自：金融界AI电报