罕见病是发病率极低、病种繁多、症状严重、检测技术复杂的一类疾病，我国对此定义为：患病率低于1/或新生儿发病率低于1/的疾病为罕见病。由于其发病率低，且大多数的疾病累及多个器官、系统，患者的就医、诊疗面临极大的困难。
今天我们要讲的就是罕见病中的一种——进行性肌营养不良。
所谓进行性肌营养不良
进行性肌营养不良是一组由遗传因素所致的原发性骨骼肌疾病，其临床主要表现为缓慢进行的肌肉萎缩、肌无力及不同程度的运动障碍。进行性肌营养不良多发生于幼儿和青少年，主要见于男性患者。以假性肥大型肌营养不良型较为常见。
主要特征：
（1）骨骼肌无力及萎缩；
（2）四肢近端肌肉缓慢出现进行性无力和萎缩，多从近端开始，呈对称性。
（3）动作笨拙，行走缓慢，易跌倒，登楼上坡困难，下蹲或跌倒后起立费劲形成翼状肩及鸭步。
（4）面肌萎缩明显者呈特殊的"肌病面容"表情淡漠，口眼闭合无力，嘴唇因口轮匝肌的假性肥大而显行增厚而微翘(猫脸)。不能蹙眉、皱额、鼓气等。
进行性肌营养不良在目前没有特效治疗方法，只能通过对症治疗及支持疗法，延缓疾病进程。
近年来研究结果表明，间充质干细胞可以在体外经诱导分化为肌肉细胞。年首次证实骨髓来源的细胞能够从循环中补充到损伤的肌肉中，并参与肌肉的修复，为充质干细胞用于进行性肌营养不良治疗症提供了理论基础。间充质干细胞除具有自我更新和增殖能力外，还具有多向化潜能，且免疫性低，成为治疗进行性肌营养不良症一种理想的干细胞移植种子细胞。
干细胞移植帮助“超级癌症”兄弟重新站起来
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