北京中科白癜风医院靠谱么 https://wapjbk.39.net/yiyuanzaixian/bjzkbdfyy/jzpj_p2/几年前的“冰桶挑战”让渐冻症被更多人所熟知，作为“罕见病”的一种，认知度低，治疗难等问题始终是渐冻症患病者无法摆脱的噩梦。
虽然有过火遍全球互联网的募捐风潮，但时至今天，对绝大多数人来说，对类似“渐冻症”的罕见疾病的了解依然十分有限。
人们可能会知道白血病、白化病，但是对诸如“瓷娃娃病”、“高雪氏病”等一些提及较少的罕见病，都知之甚少。
了解少、病例少、研究资源有限等问题也导致了在某种罕见病的药物研发领域进展缓慢，就算有对应的药品，也因市场小、研发经费高等原因，一般人无法承受其价格。
而SMA，脊髓性肌肉萎缩症，就是罕见病里极为严重的一种。
作为一种遗传性的神经疾病，患者的感觉、精神、情绪等一切正常，但是肌肉会渐渐萎缩。
靠近身体中心的肌肉会比远离中心的肌肉更容易受到影响，并随着扩散渐渐失去行动能力。
运动神经细胞在生命初期即开始受损并凋亡，进而连最普通的翻身、抬头、爬行、坐稳都难以实现。病情的发展会进而影响吞咽、呼吸等，最终导致死亡。
SMA在新生儿中的发病率为六千分之一到万分之一。根据发病时间分为3种类型。据统计，在出生时或出生后几个月发病的婴儿（SMA-I型）存活时间大多不到一年。
前期发育正常，1年内出现病症的宝宝（SMA-Ⅱ型），生存期超过4年，有些能活到十几岁。
与前两种相比，相对较轻的SMA-Ⅲ型则是在青春期到来前后才会出现症状，会保持行走能力到50岁左右。
虽说SMA是罕见病，但是正常人群中携带致病基因的概率很高，约50个普通人中就有一个是致病基因携带者。
一旦携带者结为夫妻，生出患病宝宝的概率高达25%，而生出致病基因携带者的概率为50%，生出完全不携带致病基因宝宝的概率仅为25%。
即使发病率极低，但是一旦罹患，对患者本人来说就是%苦痛的人生。
在国内十几亿、世界几十亿的人口基数下，有很多人都挣扎在SMA等罕见疾病中，对抗着命运带来的残酷。
罕见病离我们并不远，而留意、了解罕见病的意识，却很少有人去培养。
国内的罕见病公益组织倡议将每年的今天（8月7日）设立为“SMA关爱日”，希望能有更多人注意到SMA这种疾病。
改变从了解开始。对我们普通人来说，知晓罕见病，认识到世界上还有那么多人顽强地挣扎在与罕见病的斗争中并予以
