提起肌营养不良，很多家属并不熟悉，罕见病肌营养不良患人少，中医属于萎症，肌营养不良类型不同发病年龄早晚，严重程度都不一样的，表现为进行性加重的骨骼肌萎缩和无力，随着病情的进展，患者会呈现发育落后、行走不稳、吞咽困难等症状，甚至会失去独立行走能力。
日常工作中有家长问到“孩子确诊为肌营养不良基因检查是遗传的，还能治吗？咨询很多地方都说基因问题没办法治，全家人很崩溃！”
肌营养不良家属要弄清楚，肌营养不良不管是基因遗传还是基因突变，都属于基因问题，目前基因是没办法改变的，只能通过用药控制延缓发展，改善症状，提高力气，维持生活自理等。肌营养不良被称为“不死的癌症”，治疗肌营养不良没特效方法。
肌营养不良患儿出生时会表现有肌酶升高，大多患儿会在3-5岁之间发病，婴幼儿期多无症状。一些细心的家长可能会在早期发现患儿其实从小运动发育就较同龄儿童稍有落后。比如，正常儿童生后1岁独立行走，患儿可能1岁半~2岁开始独立行走，或者一直行走不稳，不过这一症状往往被误认为缺钙或体质弱等原因而被忽视。
随病情进展，肌无力症状越来越重，大约12岁左右患儿失去独立行走能力。之后，由于长期卧床，容易并发褥疮、坠积性肺炎等。由于呼吸肌无力、或合并心脏受累等原因，在没有得到及时确诊治疗的情况下，20岁左右可由于呼吸衰竭、心力衰竭而死亡。
肌营养不良在中医上属于痿症，肌营养不良的形成与脾肾肝关系密切。脾主运化，脾的运化功能不好，就会出现肌肉萎缩等许多问题。肾主骨生髓，肾是人的先天之本。先天脏器不足，影响人全身的所有功能出现衰弱。肾主要营养物质的功能衰退了，肌肉的生成就有问题。
